Lekarze z Gdańska prowadzą badania nad lekiem na bazie marihuany

Leki na bazie marihuany budzą nadzieje rodziców i lekarzy - twierdzi dr hab. n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Maks ma 5,5 roku. Choruje na ciężką postać padaczki lekoopornej. Dziennie miewał kilkaset napadów. Gdy podano mu medyczną marihuanę, liczba napadów radykalnie się zmniejszyła.

Od marca tego roku, gdy lekarze z Centrum Zdrowia Dziecka ogłosili, że Maks jest pierwszym pacjentem leczonym oficjalnie marihuaną medyczną, rozgorzała dyskusja - czy dopuścić ją do leczenia, czy nie - bo prawo w naszym kraju, dotyczące terapeutycznego zastosowania marihuany, jest bardzo restrykcyjne. Nieoficjalnie wiadomo, że bardzo wielu rodziców ciężko chorych dzieci zdobywa medyczną marihuaną nielegalnie. - Spora grupa osób lobbuje, by rejestrować olejki, kropelki, wyciągi czy masełko z suszu marihuany, ale nie są one lekiem - zastrzega dr hab.n. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator Kliniki Neurologii Rozwojowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku. - Żeby można było podawać lek pacjentowi, musi on przejść badania kliniczne, musimy też mieć pewność, że jest on bezpieczny i działa lepiej niż placebo. 

Na takim etapie jest lek o nazwie epidiolex zawierający dwie substancje znajdujące się w konopiach (w tym występujący w naturalnej postaci w konopiach kannabidiol), a wyprodukowany przez firmę GW Pharma.

Właśnie ten lek otrzymują aktualnie mali pacjenci Kliniki Neurologii Rozwojowej w UCK, u których rozpoznano zespół Dravet, czyli ciężką padaczkę miokloniczną niemowląt. Jest to genetycznie uwarunkowana dysfunkcja mózgu, inaczej - encefalopatia. W tym badaniu klinicznym bierze też udział drugi ośrodek, w Krakowie. - W ciągu najbliższych dwóch, trzech tygodni rozpoczniemy dodatkową rekrutację dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta - wyjaśnia dr Mazurkiewicz-Bełdzińska. To również ciężka encefalopatia padaczkowa z napadami różnego typu. Dzieci z tym zespołem jest znacznie więcej. W tzw. fazie skriningowej tego badania klinicznego (trwało pół roku) udział wzięło trzynaścioro dzieci z zespołem Dravet. Nie tylko z Pomorza, ale również z innych regionów kraju, w tym z Warszawy i Lublina.

Aby zakwalifikować się do badania, chore dziecko musi spełnić określone kryteria. Badanie to ma swojego koordynatora, uzyskało też zgodę Komisji Bioetycznej, chęć uczestniczenia w nim wyrazili również rodzice. Spełnia więc ono wszelkie wymogi określone prawem. Druga faza badania epidiolexu przewidziana jest na dwa lata. Jego producent zobowiązał się zapewnić lek wszystkim pacjentom, którym będzie on pomagał, przez cały ten okres.

- Doskonale rozumiem rodziców, którzy gotowi są stanąć na głowie i zrobić wszystko, by zdobyć lek dla swego dziecka chorego na ciężką padaczkę - podkreśla dr Mazurkiewicz-Bełdzińska. - Na pewno więc problem wymaga uregulowań. Bo dziś mamy jeżdżą do Czech i na Słowację po preparaty z marihuany, gdyż jej posiadanie jest w Polsce karalne. Jednak wypowiedzi typu "marihuana lecznicza zredukuje liczbę napadów o 90 proc. do 100 proc." są przedwczesne, bo jeszcze tego nie udowodniono. Nie ulega natomiast wątpliwości, że ta terapia budzi ogromne nadzieje zarówno rodziców małych pacjentów, jak i środowiska medycznego. Na świecie badania w tym zakresie prowadzone są od niedawna. Pierwsze ogłoszone już wyniki są zachęcające. Jedno z tych badań oceniło skuteczność epidiolexu w redukcji napadów padaczki lekoopornej na 50 proc. Brzmi to bardzo optymistycznie.

W licznych przypadkach lekoopornej padaczki udaje się zredukować liczbę napadów, stosując dietę ketogenną. Jedna z pacjentek gdańskiej kliniki, która dziennie miała po 120 i więcej napadów, po przejściu na dietę ketogenną ma ich zaledwie 4. Dieta ketogenna nie zawiera węglowodanów, dziecko otrzymuje jedynie tłuszcze i bardzo mało białka. Glukozy nie może być nawet w paście do zębów. Mózg wprowadza się w stan ketozy. Ta trudna terapia w wielu przypadkach też daje bardzo dobre efekty.