Dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) – chorobą należącą do grupy padaczek lekoopornych – doznają mniejszej liczby napadów, kiedy otrzymują kannabidiol – wynika z najnowszego randomizowanego badania klinicznego fazy III.
Badanie GWPCARE3 miało na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności kannabidiolu w leczeniu zespołu Lennoxa-Gastauta u dzieci. Uczestników randomizowano do trzech grup, w których przez 14 dni stosowano różne dawkowanie leku: 20 mg/kg/dobę (gr. I), 10 mg/kg/dobę (gr. II) oraz placebo.
Okazało się, że w grupie dzieci przyjmujących kannabidiol średnia częstość napadów w miesiącu obniżyła się odpowiednio o: 42 proc. w grupie leczonej większą dawką, o 37 proc. wśród otrzymujących dawkę mniejszą oraz u 17 procent dzieci w grupie placebo.
Znaczną redukcję częstości napadów (tzn. o 50 proc. lub więcej) zanotowano u 40 proc. uczestników z grupy I, u 36 proc. z grupy II oraz u 15 proc. z grupy placebo.
Różnicę odnotowano także w ogólnym stanie pacjentów (raportowanym przez nich samych oraz przez ich rodziców lub opiekunów). Poprawę w tym zakresie zgłoszono u 66 proc. chorych w grupie otrzymującej 10 mg/kg/db kannabidiolu, u 57 proc. pacjentów leczonych dawką 20 mg/kg/db leku oraz u 44 proc. z grupy placebo.
Uczestnicy badania dobrze tolerowali testowany lek. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były senność i zmniejszenie apetytu – w nasileniu od łagodnego do umiarkowanego. Ich częstość wynosiła 94 proc. w grupie I, 84 proc. w grupie II oraz 77 proc. w grupie placebo.
– Wyniki badania GWPCARE3, które było, co warto podkreślić, dużym badaniem klinicznym z kontrolą placebo, pokazują, że stosowanie kannabidiolu wiąże się ze znaczącą redukcją częstości napadów epilepsji przy akceptowalnym profilu bezpieczeństwa. Wierzę, że lek ten ma potencjał stać się przełomem w leczeniu chorych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS), a jako lekarz cieszę się z perspektywy stosowania wystandaryzownej i gruntownie przetestowanej farmakologicznej postaci substancji czynnej otrzymywanej z konopi indyjskich – komentuje wyniki badania dr Anup Patel z Ohio State University College of Medicine.
Zarówno Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA, jak i jej europejski odpowiednik (EMA) przyznały już testowanemu preparatowi kannabidiolu (Epidiolex) status leku sierocego.
